这13款临床急需境外新药 有望年内上市

这13款临床急需境外新药 有望年内上市

自2018年中国国家药监局（NMPA）发布《临床急需境外新药审评审批工作程序》以来，共计81个药品先后被纳入三批《临床急需境外新药名单》，其中名单中的一批新药已在中国进入3期临床或者递交新药上市申请阶段。

这意味着，这些产品有望在2021年获批上市。

1、司妥昔单抗

公司：百济神州/EUSA Pharma

药物机制：IL-6抑制剂

适应症：多中心卡斯特曼病

司妥昔单抗用于阻断在卡斯特曼病患者中检测到升高的多功能细胞因子白细胞介素-6（IL-6）的活动，该药于2014年4月在美国首次获批，目前已在全球40多个国家和地区上市。

2、迪妥昔单抗

公司：百济神州/EUSA Pharma

药物机制：GD2靶向单克隆抗体

适应症：神经母细胞瘤

该药于2017年获得欧盟委员会批准，治疗1岁以上的接受过诱导化疗并达到部分缓解的高危神经母细胞瘤患者，也是EMA唯一批准的用于治疗高危神经母细胞瘤的靶向肿瘤免疫疗法。

在中国，泊那替尼正在开展3期临床试验，针对费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病。

10、依利格鲁司他

公司：健赞

药物机制：神经酰胺类似物抑制剂

适应症：1型戈谢病

依利格鲁司他是一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，最初由密歇根大学开发，健赞取得了许可权，2011年赛诺菲以210亿美元收购健赞获得该药。

2014年8月，依利格鲁司他获得FDA批准用于罕见遗传病戈谢病治疗，2015年该药获得EMA批准。

在中国，依利格鲁司他于2020年10月获得两项临床试验默示许可，拟开发用于正在接受伊米苷酶注射治疗，且伴有神经系统受累表现的年龄≥12岁的青少年及成人戈谢病患者的治疗。

此外，协和医药于2019年4月提交了依利格鲁司他胶囊仿制的上市申请，目前已进入申报上市阶段。

11、伊那尼布

公司：Agios公司/新基

药物机制：IDH2抑制剂

适应症：急性骨髓系白血病（AML）

伊那尼布由新基与Agios联合开发，通过阻断代谢物2-羟基戊二酸的生成来促进细胞分化，于2017年在美国获批上市，是FDA批准的第一个IDH2抑制剂，也是全球首个获批的针对IDH2突变的成人AML的药物。

在中国目前伊那尼布正在开展一项治疗晚期急性髓系白血病有效性和安全性的3期临床研究。

12、卡那奴单抗

公司：诺华

药物机制：抗IL-1单抗

适应症：冷吡啉相关的周期性综合征（CAPS）

卡那奴单抗是一种靶向白细胞介素-1β（IL-1β）的人源化单克隆抗体，可靶向肿瘤炎症反应并减少免疫抑制。

在中国，诺华已开展多项卡那奴单抗的3期国际多中心临床试验，包括预防痛风发作、降低心血管事件风险等。

13、盐酸维纳卡兰注射液

公司：Cardiome公司

药物机制：钠/钾通道阻滞剂

适应症：心房纤维性颤动

维纳卡兰属于钾离子通道阻滞剂，可特异性阻断Ikur通道，用于房性快速性心律失常的治疗，2010年该药首次在欧洲批准上市。

在中国，四川百利与国瑞联合申报的盐酸维纳卡兰及注射液已进入三期临床阶段。